279万天价药降价后首开处方，血友病患者曙光初现

 

曾以一针279万元的高昂价格，成为中国最贵药物的波哌达可基注射液（信玖凝），在经历漫长等待后，终于在降价后迎来了首位使用的患者。9月9日，第一财经记者从研发厂家信念医药处获悉，信玖凝已于近日在天津开出全国首张处方。

信玖凝是一款用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的基因疗法药物，由中国企业自主研发，也是国内上市的首款腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，早在2025年4月便获批在中国上市。血友病B患者因凝血因子Ⅸ先天缺乏或功能缺陷，被形象地称作“玻璃人”。他们日常轻微的磕碰、活动，都可能诱发关节、肌肉出血，严重时颅内出血甚至会危及生命。

以往，临床标准治疗方法为凝血因子替代疗法，患者需终身高频静脉输注凝血因子替代制品。这不仅会带来穿刺损伤、血管硬化、感染与血栓等潜在风险，而且常年的药物、康复、手术支出，加上患者劳动能力受限导致的收入损失，让多数家庭背负沉重的治疗负担。因此，临床上迫切需要能从根源改善患者生存状态的创新疗法。

信玖凝与传统的终身输注替代疗法截然不同，它仅需单次静脉输注，就能把功能性人凝血因子IX基因递送至患者体内，使患者持续自主合成凝血因子，稳定提升并长期维持体内FⅨ活性水平，有望打破血友病B患者终身反复用药的沉重枷锁。然而，此前信玖凝获批一年多却迟迟没有患者使用，其昂贵的价格是主要障碍。

此次信玖凝全国首方顺利开出，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示，这标志着公司自主研发的本土基因治疗创新成果的商业化路径走通，正式落地临床。目前首方患者用药顺利，凝血因子IX因子活性水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续还将长期持续观察疗效及安全性。

尽管信玖凝已降价至139万元，但这个价格对于很多患者来说依然是难以承受的，普及之路仍然充满挑战。信念医药方面表示，公司联合多方搭建“源头研发 + 商业化落地 + 多层次医疗保障”一体化协同体系，并推进信玖凝纳入各地普惠型商业补充医疗保险，目前该药物已成功纳入北京、重庆等地惠民保，逐步降低患者自付门槛。2026年，信玖凝也在商保创新药目录申请名单中，虽然9月9日国家医保目录现场谈判与商保创新药目录价格协商已结束，但信念医药尚未官宣是否成功纳入。对于广大血友病B患者来说，信玖凝的发展之路充满希望，却也仍需更多努力来实现真正的普及。